USA – Enero 2022
El día Martes 18 de Enero del 2022 se llevo a cabo en el Hospital UCONN (Connecticut, USA) la fase III del ensayo Clínico de la Terapia Génica de Glucogenosis, la misma se realizó en conjunto con la compañia Ultragenyx Pharmaceuticals. El objetivo principal del ensayo es probar la seguridad y dosificación de la terapia génica en pacientes con Glucogenosis 1a (GSD 1) antes de que sea aprobada mundialmente.
Durante la fase 1/2 en general ya se había visto una disminución de hasta el 70% en las ingestas de almidón de maíz diarias en los pacientes y unos ayunos entre 12 y 15 horas sin poner en riesgo sus vidas. La terapia génica llega a través del torrente sanguíneo, mediante un virus natural al hígado con el fin de reemplazar la enzima afectada y reactivar el control de glucosa del cuerpo.
En este ensayo 2022 de control ciego de Fase III, el 50% de los participantes recibió la terapia y el otro 50% recibió el placebo. Ninguna persona involucrada en este ensayo tendrá acceso a esta información. Luego cada 3 meses cada participante regresará al hospital para hacerse más estudios y pruebas en ayunas.
Se estima que este estudio tomára dos años, pero luego del primer año, cualquiera que reciba el placebo será cambiado a la terapia real. Una vez completada la fase III del ensayo Clínico, los hallazgos se publicarán y será revisada por los colegas con el objetivo final de un tratamiento totalmente disponible para pacientes con Glucogenosis Hepáticas 1a.
EXCELENTE NOTICIA PARA NUESTRA COMUNIDAD DE GLUCOGENOSIS HEPÁTICAS!
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GLUCOLATINO
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