NOVATO, CALIFORNIA – 4 de Septiembre 2019
Ultragenyx Pharmaceutical Inc., compañia biofarmaceútica dedicada al desarrollo de nuevos tratamientos para las enfermedades géneticas raras, anunció el día de hoy resultados positivos sobre la segunda cohorte de pacientes del estudio fase 1/2 de la terapia génica DTX401 en pacientes con Glucogenosis 1a, presentando las siguientes mejoras clínicas:
- Aumentaron el tiempo de ayuno sin presentar hipoglicemias.
- Reducción de la cantidad diaria en el consumo de almidón de maíz.
- Mejoras adicionales en los parámetros metabólicos.
Además los pacientes de la Cohorte 1 continúan mejorando día a día y mostrando resultados muy positivos a largo plazo. Esta es una gran noticia para toda la comunidad de Glucogenosis. Felicitaciones.
NOTA COMPLETA:
Comentarios recientes